配资炒股配资门户 儿童致命疾病基因疗法获FDA批准
- 发布日期:2024-08-04 16:22 点击次数:120


Sarepta治疗公司(Sarepta Therapeutics Inc.)的基因疗法获得了美国批准配资炒股配资门户,将更多患有一种致命肌肉疾病的儿童纳入治疗范围,从而扩大了这种仍未在临床试验中证明其益处的有争议疗法的市场。
总台央视记者渠莎莎:绝美的风景、多彩的文化、无处不在的科技感、无法抗拒的美食,吸引着外国游客来到中国,尤其是在72/144小时过境免签政策的加持下,拿起护照“说走就走”。丝滑的入境体验让越来越多的外国人爱上中国游,他们通过沉浸式体验,都在感叹如今的中国太city了。
美股盘后,Sarepta股价飙升44%。
Sarepta在一份声明中表示,该药的批准范围扩大到至少4岁的杜氏肌营养不良症患者。FDA对仍能行走的患者给予了传统的批准审批,还给予了对不能走路的患者的加速批准,这意味着该公司将需要进行确认性试验。
这种名为Elevidys的疗法定价320万美元,最初是通过加速审批途径获得批准。这是一种监管捷径,旨在将治疗毁灭性疾病的药物快速推向市场,通常基于初步数据。如果确认性试验没有显示药物提供临床益处,FDA可以将其撤出市场。尽管这种快速批准可能会帮助一些绝望的患者,但批评人士表示,该系统有时会允许未经证实的药物在市场上停留多年。

责任编辑:李桐 配资炒股配资门户
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